یک نابینابه لطف نوعی ژن درمانی جدید بینا شد

گروه علمی: دانشمندان در یک روش ژن درمانی جدید با استفاده از جلبک‌ها و میکروب‌ها، سلول‌های حساس به نور ایجاد کردند که توانست بینایی را به یک مرد نابینا بازگرداند. بر اساس مطالعه تازه منتشر شده در مجله Nature Medicine، گروهی از محققان با استفاده از نوع جدیدی از ژن درمانی، بینایی جزئی را به یک مرد نابینا بازگرداندند.این یک نقطه عطف مهم برای یک درمان مبتنی بر ژن است که می‌تواند به طور موثری حالت کوری و نابینایی تقریباً کامل را معکوس کند. این روش شامل تزریق در چشم بیماران و سپس فعال‌سازی ژن‌ها با عینک‌های تولید کننده نور است.

“بوتوند روسکا” مدیر و بنیانگذار انستیتوی چشم پزشکی مولکولی و بالینی در بازل سویس گفت: این یافته‌ها این مفهوم را اثبات می‌کند که استفاده از روش درمانی اپتوژنتیک برای بازگرداندن نسبی بینایی امکان‌پذیر است.
طبق گفته محققان این روش ژنتیکی جدید به جایگزینی سلول‌های آسیب دیده یا از دست رفته شبکیه در افراد نابینا کمک می‌کند.یک دانشمند علوم اعصاب به نام “ایهود ایساکوف” از دانشگاه “کالیفرنیا برکلی” که در این مطالعه مشارکت نداشته است، می‌گوید: برای اولین بار مشاهده می‌کنیم که چنین روشی کار می‌کند. حتی اگر فقط در یک بیمار و برای یک چشم باشد، هیجان انگیز است.

گزارش نیویورک تایمز در مورد این مطالعه می‌گوید، اگرچه این یک کشف جذاب است، اما به ترمیم کامل بینایی نزدیک نیست.این درمان نتیجه یک آزمایش بالینی متمرکز بر درمان یک بیمار مبتلا به “رتینیت پیگمنتوزا” است که مجموعه‌ای از اختلالات بینایی نادر و ارثی است که می‌تواند منجر به از کار افتادگی و مرگ سلول‌های شبکیه شود.

پس از اجرای این ژن درمانی جدید، شرکت کنندگان در کارآزمایی بالینی ترمیم قابل توجه بینایی را تجربه کردند.
یک چشم پزشک به نام “خوزه آلن ساهل” از سوربن پاریس و دانشگاه پیتزبورگ می‌گوید: بدیهی است که این پایان راه نیست، اما یک نقطه عطف مهم است. “ساهل” و دانشمندان دیگر برای دهه‌ها به دنبال درمان انواع وراثتی نابینایی بوده‌اند؛ اختلالاتی که پروتئین‌های اساسی لازم برای بینایی را از بین می‌برد.

به طور معمول وقتی نور به چشم انسان وارد می‌شود، از طریق سلول‌های گیرنده نور دریافت می‌شود و سپس یک سیگنال الکتریکی را به همسایگان خود معروف به سلول‌های گانگلیونی منتقل می‌کند تا ویژگی‌های قابل توجهی مانند حرکت را از طریق عصب بینایی به مغز گزارش دهد. مطالعات قبلی نیز موفقیت‌هایی در بازگرداندن بینایی با استفاده از درمان ژنتیکی داشته‌اند، اما این موفقیت برای سایر اختلالات بوده است.

در اوایل آوریل یک بیمار مبتلا به نوعی نابینایی ژنتیکی از دوران کودکی به نام “LCA” که بر شبکیه چشم تأثیر می‌گذارد، پس از فقط یک بار تزریق مستقیم RNA درمانی آزمایشی به چشم، بینایی وی به صورت جزئی بازگشت.”آرتور وی سیدسیان” محقق این مطالعه و استاد چشم پزشکی گفت: نتایج ما معیار جدیدی از پیشرفت‌های بیولوژیکی در مورد درمان “LCA” است.

نتایج این مطالعه جدید به دانشمندان اطمینان می‌دهد که می‌توانند بینایی را برای افرادی که از اختلالات دیگری رنج می‌برند، درمان کنند. اما برخلاف “LCA”، سایر اشکال نابینایی باعث می‌شود که بیماران از بین رفتن کامل گیرنده‌های نوری خود را تجربه کنند.”ساهل” می‌گوید: وقتی سلول‌ها از بین بروند، نمی‌توان نقص ژن را ترمیم کرد. در سطحی عمیق‌تر، این روش جدید درمانی برای تبدیل سلول‌های گانگلیونی به سلول‌های گیرنده نور جدید، برخلاف عدم توانایی در جذب نور به شکل اولیه کار می‌کند.

گفتنی است که محققان از پروتئین‌های تولید شده از جلبک‌ها و میکروب‌ها برای تبدیل هر سلول عصبی به یک ماده بیولوژیکی حساس به نور استفاده کرده‌اند.این یک گام بسیار بزرگ در جهت درمان اختلالات بینایی است که باعث کوری و نابینایی می‌شوند. این روش یک درمان قطعی برای نابینایی نیست، اما این درمان جدید مبتنی بر ژن یک امیدواری جدید در مبارزه علیه نابینایی است.